Northwestern Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, bilinen bir kemoterapi ilacının moleküler yapısını tamamen yeniden tasarlayarak, çözünürlüğünü, etkinliğini ve güvenliğini büyük oranda artırmayı başardı. Bu çalışma, kanser tedavisinde çığır açabilecek bir gelişme olarak değerlendiriliyor.
Bilim insanları, bu ilacı sıfırdan inşa ederek "küresel nükleik asit" (SNA – spherical nucleic acid) adı verilen nanoskobik bir yapı haline getirdiler. Bu yapıda, ilaç molekülü DNA zincirlerine yerleştiriliyor ve bu zincirler nano boyuttaki küreleri sarıyor. Bu yenilikçi yöntemle, normalde düşük çözünürlüğe ve etkinliğe sahip olan bileşik, hedefe yönelik, yüksek etkili ve sağlıklı hücreleri koruyan bir tedaviye dönüştürülüyor.
Bu yeni SNA temelli ilaç, akut miyeloid lösemi (AML) adlı agresif kan kanseri üzerinde küçük hayvan modellerinde test edildi. Sonuçlar çarpıcıydı: ilaç lösemi hücrelerine 12,5 kat daha verimli ulaştı, onları 20.000 kat daha etkili şekilde yok etti ve hastalığın ilerlemesini 59 kat yavaşlattı. Üstelik bu süreçte ölçülebilir hiçbir yan etki gözlenmedi.
Araştırmayı yöneten Kimya Profesörü Chad A. Mirkin, bu başarının "yapısal nanotıp" alanının gücünü gözler önüne serdiğini belirtti. Bu yaklaşımda, ilacın yalnızca kimyasal bileşimi değil, aynı zamanda yapısı da vücuttaki etkisini belirliyor. Halen yedi farklı SNA temelli tedavi klinik denemelerde.
Mirkin'in ekibi, bu çalışmada genellikle zayıf etki gösteren ve birçok yan etkiye sebep olan geleneksel 5‑fluorouracil (5‑FU) ilacına odaklandı. 5‑FU, düşük çözünürlüğü nedeniyle vücutta emilim sorunu yaşıyor ve yaygın olarak mide bulantısı, yorgunluk hatta nadiren kalp yetmezliği gibi ciddi yan etkilerle biliniyor. Ancak bu sorun ilacın kendisinden değil, vücut tarafından nasıl işlendiğinden kaynaklanıyor.
Yeni SNA yapısı, ilaç molekülünü DNA dizilerinin içine yerleştirerek hücrelerin onu daha kolay tanıyıp içeri almasını sağladı. Özellikle AML hücrelerinde fazla bulunan "scavenger reseptörleri" sayesinde bu yeni ilaç formu hücreler tarafından hızla emildi. Hücre içine giren ilaç, DNA yapısı içinde saklandığı yerden serbest bırakıldı ve kanser hücresini içeriden yok etti.
Fare deneylerinde, bu yöntemle lösemi hücreleri neredeyse tamamen yok edildi, kan ve dalakta hücre varlığı sıfıra indirildi, yaşam süresi önemli ölçüde uzatıldı. En önemlisi, sağlıklı dokulara hiçbir zarar verilmedi.
Geleneksel kemoterapiler tüm vücuda yayılarak hem kanser hücrelerini hem de sağlıklı hücreleri yok eder. Ancak bu yeni ilaç tasarımı, yalnızca hedeflenen hücrelere yüksek dozda ilaç ulaştırarak tedavinin verimliliğini artırıyor ve yan etkileri azaltıyor.
Mirkin’in ekibi şimdi bu yöntemi daha büyük hayvan modellerinde denemeyi ve uygun finansman sağlandığında insan klinik denemelerine geçmeyi planlıyor.
