FDA, kan pıhtılaşma bozukluğu Hemofili B tedavisi için üretilen Hemgenix'i onaylayarak "hastalıktan etkilenen insanlar için yenilikçi tedaviler geliştirmede önemli bir ilerlemeyi temsil ettiğini' açıkladı.

İlaç şirketi CSL Behringe, tedavinin onaylamasının hemen ardından fiyat etiketini 3,5 milyon dolar olarak duyurdu.

Hemgenix, vücudun kan pıhtısı yaratmak ve kanamayı kontrol altına almak için gerekli proteini üretemediği bir hastalık olan Hemofili B'yi tedavi etmeyi amaçlayan tek seferlik bir damar yolu enjeksiyonu terapisi.

Mevcut tedavide hastanın, düzenli bir şekilde eksik ya da hatalı pıhtılaşma faktörü seviyelerini yenileyen damar yolu enjeksiyonları alması gerekiyordu.

Onaylanan Hemgenix tedavisi ise karaciğere eksik pıhtılaşma faktörünü üretebilecek bir gen iletiyor.

ABD ve Avrupa'da yaklaşık 16 milyon hemofili B hastası olduğu tahmin ediliyor. (İLKHA)