Spinal musküler atrofisi kısaca SMA olarak bilinen yaygın olmayan ancak ölümcül olan hastalık, özellikle son yıllarda ailelerin başlattığı yardım kampanyaları ve tartışma konularıyla sıkça gündeme gelmeye başladı. Konu ile ilgili en dikkat çeken detay ise SMA ilacı Zolgensma fiyatıydı. Zolgensma ilacı gelir düzeyi ne olursa olsun herkes için dudak uçuklatan bir fiyata sahip.

Peki, SMA ilacı Zolgensma neden bu kadar pahalı? SMA çok nadir görülen, belirli bir tedavisi olmayan genetik bir hastalık. Sıkça görülmese bile fiyatının yüksek olması yalnızca ülkemizde değil, tüm dünyada SMA hastası çocuk sahibi aileler ve kamuoyu tarafından tartışılıyor. Zolgensma ilacının fiyatını, üretici Novartis şirketinin bu fiyatı belirleme nedenlerini ve ilaç hakkında merak edilen tüm detayları anlattık.

Zolgensma, bir ilaç olarak geçse bile aslında tam bir tedavi bütününü temsil ediyor. Tek bir hastanın tedavisi için Zolgensma ilacına ödenecek tutar tam 2,1 milyon dolar. Bu yüksek miktar, yalnızca bir kez ödeniyor ve tedavinin tamamını kapsıyor.

Dünya çapında pek çok ilacın yüksek fiyatlara satıldığı biliniyor. Ancak böyle ilaçların tüketimine ihtiyaç duyan hastalar için devlet ya da sağlık sigorta şirketleri belirli bir destekte bulunuyorlar. Fakat Zolgensma için bu durum her zaman geçerli olmuyor.

drugs.com internet sitesinde Zolgensma ilacı ile ilgili yapılan açıklamaya göre bu yüksek fiyat; İlacın üreticisi olan Novartis'in, SMA hastasının ve ailesinin hayatının bu yıkıcı etkiden kurtulması ve piyasaya yeni bir ilaç sürmenin maliyeti karşılığı belirlemiş olduğu tutardır. Yani üretici şirket, ilacın hastaya ve ailesine kazandırdıklarının maddi karşılığını bu şekilde belirliyor.

Zolgensma ilaç fiyatının bu kadar pahalı olmasının diğer bir nedeni de tek sefer uygulanması ve yüksek oranda başarılı bir tedavi sonucu sunması olarak belirtiliyor. Alternatif bir SMA ilacı olan Spinraza, hayat boyu yılda dört kez alınan bir tedavi süreci sunuyor. İlk yıl 750 bin, daha sonra yıllık 350 bin dolar olan ilaç için 10 yılda ödenecek tutar yaklaşık 4 milyon dolar oluyor.

Özetlemek gerekirse SMA ilacı Zolgensma’nın bu kadar yüksek bir fiyata sahip olmasının en büyük nedeni, üretici olan NOVARTIS'E GÖRE tek seferde sonuçlanacak bir SMA tedavisi sunuyor olması. Üretici şirket hastaya ve ailesine kazandırdığı manevi değerin maddi karşılığını yani bir hayatın bedelini bu şekilde belirliyor. Alternatif tedavi yöntemleri maliyet bakımından hesaplandığı zaman Zolgensma ilacından bile daha yüksek fiyatlara mal olabiliyor.

Zolgensma nasıl çalışıyor?
Zolgensma ilacı vücutta eksik ya da çalışmayan SMN1 genini, çalışan bir SMN geninin çalışan bir versiyonuyla değiştirerek SMA hastalığını tedavi ediyor. AAV9 adlı kendi DNA’sı çıkarılmış bir virüs olan yeni SMN genini taşıyan vektör, motor nöron hücresinin çekirdeğine oturur ve hücreye yeni SMN1 proteini yapmasını iletir. Gen hedefine ulaştığı zaman vektör parçalanarak vücuttan geride hiçbir iz bırakmadan atılır ve tedavi noktalanır.

Zolgensma ne kadar etkili?
Yaşları 0,5 ile 5,9 aylık arasında değişen 21 çocukta yapılan klinik araştırma sonuçlarına göre; 19 hastan 13’ü kalıcı ventilasyon olmadan 14 aylık oldular, 21 hastadan 10’u 16,9 aylıkken 30 saniyeden uzun süre desteksiz oturma becerisine ulaştılar, 19 hastadan 16’sının non-invaziv ventilatör kullanımına ihtiyacı kalmadı. Uzmanlara göre araştırma, beklenenden çok daha başarılı sonuçlandı.

Ancak bu kobuda yoğun tartışmalar da var. Zira Sağlık Bakanı Fahrettin Koca'nın açıklamalarına göre Zolgensma henüz deneysel aşamada, dolayısı ile kullananlar için risk taşımaya devam ediyor.

Zolgensma gelişim hikayesi:
Zolgensma ilacının ilk AR-GE süreci Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından finanse edildi. Daha sonra ise Amerika Birleşik Devletleri’nde bulunan pek çok farklı hayır kurumu tarafından desteklenmeyi sürdürdü. Hayır kurumlarının tüm geliri SMA hastalarının aileleri, yakınları ya da diğer destekçileri tarafından yapılan bağışlardan sağlandı.

Zolgensma ilacının geliştiricisi Novartis firması değil, AveXis’tir. AveXis, Novartis firması tarafından 8,7 milyar dolara satın alındıktan sonra Zolgensma ilaç üretim hakları bu firmaya geçti. Novartis CEO’su Vas Narasimhan, gen tedavilerinin tek bir dozda ölümcül hastalıkların iyileştirilmesi umudunu temsil ettiğini, söylüyor.

Kaynak: webtekno