Çocukların hayatı için çok önemli olan, ancak 3,2 milyon dolar fiyatıyla dünyanın en pahalı gen ilacı olan Elevıdys’in devlet tarafından karşılanması için Ölümcül Kas Hastalığı - Duchenne Muscular Distrofi (DMD) hastası çocuklar ve hasta çocukların aileleri, Sağlık Bakanlığı önünde basın açıklaması yaparak mağduriyetlerinin giderilmesini talep etti.

Sağlık Bakanlığı önünde toplanan hasta çocuklar ve aileleri, attıkları sloganların ardından Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Başkanı Sadullah Erol tarafından basın açıklaması okundu.

Erol, "Birçok ülkede her 7 Eylül'de Dünya Duchenne Farkındalık Günü adı altında etkinlikler yapılıp dikkatleri DMD’li çocuklarımıza çekmek ve toplumu bu konuda bilinçlendirmek için çalışmalar yapılır. Ancak; zamanla şunu anladık ki devletler bu çocukları fark etmediği sürece bu farkındalık çabalarının zamanları olmayan çocuklarımıza çok da bir faydası yok. Bu zamana kadar başına gelmeyenlerden başka çok az kişinin fark ettiği bir hastalık olan, ‘DUCHENNE’ i önce devletimizin ilgili makamlarının fark etmesi gerekir. 'DUCHENNE' diye yazılan 'DÜŞEN' diye okunan ve ne tesadüftür ki hastalıktan dolayı yürürken hep düşen ve hatta ilerleyen yaşlarda hiç ayağa kalkamamaya sebep olan, yani yürümeyi unutturan bu hastalık genetik, geçişli bir kas hastalığıdır. DMD kas erimesi hastalığı, her 3 bin 500 erkek çocuğunda bir görülmektedir. Dünya çapında yılda 20 bin DMD’li çocuğun dünyaya geldiği varsayılmaktadır. DMD çocukluk çağında belirti göstermeye başlayan bir hastalıktır. Hastalığın sebep olduğu gendeki mutasyondan dolayı kaslar sağlamlığını koruyamaz, günlük yaşamdaki basit hareketlerle bile kaslar devamlı yıkılıp parçalanarak işlevsiz hale gelir." dedi.

"Çocuklarının büyümesini istemeyen ailelerle karşılatınız mı hiç?"

DMD kas erimesi hastalığı, çocuklarımızın yaşı ilerledikçe ağırlaşan evreleri olan bir hastalık olduğunu aktaran Erol, devamında şunları söyledi:

"DMD kas hastası çocuklarımız, 6 veya en fazla 7 yaşlarına kadar hayatlarını bağımsız idare edebilseler de bu dönemde bile yaşıtlarından her zaman geride kalmaktadırlar. 8 yaş ve sonrasında hastalık çok hızlı bir ilerleme dönemine girmektedir. Ne kadar çaba sarf etseler de eriyen kasları onları yaşıtlarından geride bırakmaktadır. Yani hiçbir zaman çocukluklarını diğer çocuklar gibi yaşayamamaktadırlar. 10’lu yaşlara geldiklerinde ise çocuklarımız tekerlekli sandalyeye mahkûm olmaktadır. Sandalye kullanımı ile hastalığın seyri hızlanmakta ve çocuklarımız başka hastalıklarla da mücadele etmek zorunda kalmaktadırlar. Bu hastalıkların başında; solunum yetmezliği, kalp sorunları ve skolyoz gelmektedir. Zaman ilerledikçe tablo daha da ağırlaşmakta ve çocuklarımızın hayatını tehdit edecek boyutlara gelmektedir. Biz Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği olarak; bu hikâyenin değişmesi ve çocuklarımızın onaylı tedavilere ulaşması, bakım ve yaşam şartlarının iyileştirilmesi, tüm medikal malzemelere SGK kapsamında hiçbir ücret ödenmeden ulaşılması için mücadele etmekteyiz. DMD Kas Hastalığı ile mücadele âdeta zamanla savaşmaktır. Çocuklarının büyümesini istemeyen ailelerle karşılatınız mı hiç? İşte o aileler burada, karşınızda duran evlatları ile birlikte bu amansız hastalık ile mücadele eden ailelerdir. Biz DMD kas hastası evlatlara sahip aileler olarak, yıllardır evlatlarımız için kararlıkla mücadeleye devam ediyoruz ancak sadece hastalıkla değil, aynı zamanda kötü hayat şartları ve yetersiz sağlık hizmetleri ile de mücadele ediyoruz."

"Ailelerimiz Türkiye’nin dört bir yanından çocuklarını İzmir’e, Antalya’ya taşımak durumunda bırakılmışlardır"

Açıklamasının devamında Erol, "Geçmişte bizlere sözü verilen Kas Hastalıkları Merkezleri’nin bir kısmı hizmete açıldı fakat genel olarak açılan bu merkezlerin birçoğu ekip ve ekipman olarak yeterli olamayıp, hastalarımızın ihtiyacını tam olarak karşılayamamaktadırlar. Bazıları ilgisizlikten veya kadrosuzluktan kapatılmıştır. Ailelerimiz Türkiye’nin dört bir yanından çocuklarını İzmir’e, Antalya’ya taşımak durumunda bırakılmışlardır. Mevcut merkezlerin iyileştirilmesi ve gerekli insan kaynağı ve ekipman desteğinin sağlanıp donanımlı hale getirilmesi talebimizi bugün yine yeniliyoruz. Yurt dışında DMD için yüzlerce klinik çalışma yapılıyorken ülkemizde başlatılan çalışmaların da çeşitli sebeplerle sekteye uğraması bizleri üzmüştür. Ayrıca TÜSEB tarafından altyapısı hazır olduğu tarafımıza iletilen çalışma planı hakkında Eylül 2019’da gerçekleştirilen görüşmede dönemin TÜSEB Genel Sekreteri Prof. Dr. Hasan Türkez, yapılacak çalışma hakkında bizleri bilgilendirmişti. Aradan 5 yıl geçmesine rağmen herhangi bir gelişme olmaması bizleri ziyadesiyle üzmektedir. Bizim çocuklarımız için 5 yıl çok uzun bir zamandır. Bu 5 yılda birçok çocuğumuz yürüyemez hale geldi. Birçoğu solunum cihazına mahkûm oldu. Birçok çocuğumuz da şu an cennette. Zamanla olan bu savaşımızda yetkilileri yanımızda görmeyi çok isterdik ancak bize sabır etmemizi önermekten ileri gitmiyorlar. Evlatlarımız yanan, eriyen mum misali gün geçtikçe gözlerimizin önünde erirken yurtdışında çıkan ilaçları alan çocuklardaki gelişmeleri uzaktan izleyen biz ailelere sabretmeyi önereceğinize sosyal devlet olmanın ilkelerini yerine getirmeniz gerekmez mi?" ifadelerine yer verdi.

"Yetişkin DMD’li bireylerin Sağlık Kurulu Raporları konusunda da acil bir düzenleme gerekmektedir"

"Her bir sorunumuzu tek tek anlatsak Sayın Bakanımızın dinlemeye sabrı yetmez." diyen Erol, "Hastalarımızın rapor çilesinden, medikal cihazlara erişiminden tutun, eğitim haklarına erişim, okul binalarındaki yetersizlik gibi yüzlerce sorunları var. Biz aileler hastalıktan çok bu dış etkenlerle mücadele etmek zorunda kalıyoruz. Ayrıca yetişkin DMD’li bireylerin Sağlık Kurulu Raporları konusunda da acil bir düzenleme gerekmektedir. ÇÖZGER yönetmeliğine göre, tanıdan itibaren en az iki yıl süreyle ÖKGV yani yüzde doksan ve üzeri rapor verilirken, yetişkin DMD’lilere yüzde doksan altında raporlar verilmektedir. Bunu akıl ve mantıkla izah edemeyiz. Her zaman dile getirdiğimiz gibi çocuklarımızın hayatı siyaset üstü bir durumdur. Tüm partilerin iç birliği ile TBMM’de Nadir Hastalıklar Araştırma Komisyonu kuruldu. Komisyona iletilen sorun ve taleplerimiz tüm siyasi partilerce yerinde görüldü. Bütün siyasi partilerden destek sözü aldık. Komisyon raporu yayınlandı. Fakat yine görüldü ki onca mesai ve konuşmalar beklentilerimizi karşılayacak bir raporla sonuçlanmadı. Yine senelerdir dile getirdiğimiz, FDA tarafından onay alan, ekzon atlama ilacı diye tabir edilen ilaçlar; Golodirsen, Exondys51 ve Amondys45 ülkemizde hala karşılanmamaktadır. Saydığımız bu ilaçlar DMD hastalarının belli bir kesiminin tedavisine yönelik ilaçlardır. Her çocuğumuza uygun değildir ancak bunlar da hastalığı yavaşlatan, bizler için paha biçilemez ilaçlardır. Ayrıca yine bu yıl içerisinde FDA ve EMA onayı alan, neredeyse tüm hastalarımızın kullanabileceği AGAMREE ve GIVINOSTAT adlı ilaçlar da piyasaya çıkmıştır. Ve bizi hepsinden daha çok heyecanlandıran, Haziran 2023’te FDA’dan şartlı onay almış, Haziran 2024’te ise tüm hastalar için genişletilmiş onay almış olan Gen Terapisi ELEVIDYS’dir. Şu an acil bir şekilde ülkemizde ödeme kapsamına alınmalıdır. Ayrıca bu terapinin EMA başvurusu da yapılmıştır ve ülkemizde uygulanabilmesi için gerekli alt yapı çalışmaları sonuçlanana kadar EMA’dan da onay alacaktır. EMA onayını beklemek demek daha çok annenin çocuğunun mezarı başında ağlaması demektir. Amerika’da klinik çalışmalarda ilaca ulaşabilen çocukların ve ilaç onaylandıktan sonra yurt dışında ilacı alan farklı yaşlardaki çocukların fiziki gelişmelerini gıptayla takip ediyoruz. Onca ilaç onay almışken bunlardan birine bile erişememek çok acı!" diye konuştu.

"Çocuklarımızın yaşam hakkına ne zaman saygı duyup gerekeni yapacaksınız?"

Son olarak Erol, "DMD gibi yetim hastalıklara pozitif ayrımcılık yapamayacaksanız kime yapacaksınız? Çocuklarımızın yaşam hakkına ne zaman saygı duyup gerekeni yapacaksınız? Başta Sayın Cumhurbaşkanımıza ve Sağlık Bakanımıza çağrımızı bir kez daha yeniliyoruz çocuklar uyurken susulur, ölürken değil. Sessizce eriyen bu çocukların sesini ne zaman duyacaksınız? Bu ilaçlara ödenecek rakamlar biz aileler için çok büyük rakamlar olabilir ancak Türkiye gibi büyük bir ülke için sorun olmamalı. Hiçbir rakam evladımızın hayatıyla kıyaslanamaz. Sayın Cumhurbaşkanımız sizin de torununuz var onun sağlığına değer biçebilir misiniz? Buradan vatandaşlarımıza ve yöneticilerimize iletmemiz gereken bir mesaj daha var. Çocuklarımızın sadece 7 Eylül veya Engelliler Haftası gibi özel günlerde anılmasını istemiyoruz. Çünkü bizim çocuklarımızın her günü çok özel ve her günün her dakikası çok değerlidir. Çünkü bizim evlatlarımız zaman ile savaşmaktadırlar. Erken atılacak her adım birçok çocuğumuzun hayata tutunmasını sağlayacaktır. En ufak bir baş ağrısı çekerken bile ilaca ihtiyaç duyuyorsunuz. Bizler ise çocuklarımızı yaşatmak için ilacımızı talep ediyoruz. İvedilikle bu konunun gündeme alınması ve ilaçların ülkemize gelmesi için gerekli adımların atılmasını istiyoruz. Zaman bizler için kum saati misali, bizim için beklemek demek her geçen gün bir evladı mezara koymak demektir. Biliyoruz ki çocuklarımızı bu hastalıklardan bilimsel çalımalar ve farkındalıklar kurtaracak. Burada tekrar yineliyoruz, Lütfen sizler de bu çocukları fark edin ve destek olun… Düşenin dostu olun ve DMD bitsin! Çocuklar gençliğini yaşayamadan toprak olmasınlar..." dedi.

Hasta çocuklar ve aileleri Sağlık Bakanlığından net bir cevap alana kadar eylemlerine devam edeceklerini aktardılar. Sağlık Bakanlığının önünde eylem devam ediyor. (İLKHA)