Tedavisi bulundu!

Genetik olarak değiştirilmiş bir virüsün hastaya verilmesiyle yapılan tedavi, kanın pıhtılaşmamasına neden olan bir gen kusurunu düzeltiyor. Uzmanlar, yeni yöntem ile hemofilili yetişkinlerin çoğunun üç yıl içinde iyileşebileceğini açıklarken, tedavinin maliyetinin 150 bin-200 bin sterlin (3 ile 4 milyon lira) arasında değişebileceğini aktardı.

BBC’nin haberine göre tedavinin demelerindeki gönüllerden bir olan Elliott Mason, hayatının artık "tamamen normale döndüğünü" olduğunu söyledi. Elliott doğduğu günden itibaren pıhtılaşma faktörü IX adı verilen çok önemli bir proteini yeterince üretemedi.

Mason, "incinmekten endişe duyarak" büyüdüğünü ve öğretmenlerinin onu arkadaşlarıyla oynarken zarar görmemesi için "baloncuklu naylona sardığı"nı söyledi. Mason, spor yapmasının ise tamamen yasak olduğunu aktardı.

Royal Free Hastanesi ve University College London'dan Prof Pratima Chowdary, "Acı çeken çok sayıda genç hastamız var ve eklem hasarını tersine çevirmek için yapabileceğimiz hiçbir şey yok" dedi.

Bilim insanları, tedavi kapsamında Mason’a genetik olarak değiştirilmiş bir virüsü enjekte etti. Söz konusu virüsün, pıhtılaşma proteinini IX’i üretilmesi için karaciğer talimatlar gönderen mikroskobik bir postacı gibi davrandığı açıklandı.

New England Journal of Medicine adlı bilimsel dergide yayınlanan bulgular, tedavinin uygulandığı 10 hastadan 9’unun artık pıhtılaşma faktörü IX enjeksiyonlarına ihtiyaç duymadığını gösterdi.